Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B

Amit C. Nathwani, U. M. Reiss, E. G D Tuddenham, C. Rosales, P. Chowdary, J. McIntosh, M. Della Peruta, E. Lheriteau, N. Patel, D. Raj, A. Riddell, J. Pie, S. Rangarajan, D. Bevan, M. Recht, Y. M. Shen, K. G. Halka, E. Basner-Tschakarjan, F. Mingozzi, K. A. HighJ. Allay, M. A. Kay, C. Y C Ng, J. Zhou, M. Cancio, C. L. Morton, J. T. Gray, D. Srivastava, A. W. Nienhuis, A. M. Davidoff